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随着老化加速,老鼠的预期寿命增加

早衰综合征加速衰老哈金森 - 吉尔福德是一种罕见的疾病,出现在儿童期,加速衰老并导致过早死亡。 现在,在小鼠中开发的两项基于遗传编辑的研究提高了这些动物的预期寿命。

这两项试验的结果发表在今天的自然医学杂志上,由西班牙生物化学教授CarlosLópezOtín和JuanCarlosIzpisúa领导,它们是独立的作品,但在设计和结果上非常相似。

哈金森 - 吉尔福德早衰是一种非常罕见的疾病,全世界只有119名患者被正式诊断,尽管估计有更多未确诊的患者。

这种疾病的起源是LMNA基因的突变,它导致细胞核中有毒蛋白质的积累,从而导致生物体逐渐恶化。

早衰患者的预期寿命约为14岁,虽然已经开发出一些疗效肯定的疗法,但迄今为止仍然没有针对这种遗传性疾病的有效治疗方法。

略有差异,López-Otín和Izpisúa-Belmonte提出的治疗方法可能是第一个具有“永久性效应”的治疗方法,因为它们都使用CRISPR / Cas9系统,这是一种直接作用于突变基因的遗传编辑系统,导致其离开生产有毒蛋白质。

由奥维耶多大学的López-Otín领导的研究小组以小鼠模型进行了试验,这是一种用于研究某种疾病的小鼠品种。

“在这种情况下,它是在我们的实验室中产生的转基因小鼠品系,其具有导致早衰的突变并且呈现疾病的症状,”大学研究员Efe Olaya Santiago-Fernández解释说。奥维耶多和该研究的共同作者。

使用CRISPR / Cas 9系统,他们能够改变LMNA基因,以防止导致疾病产生的有毒蛋白质。

然后他们将该系统注射到患有早衰的小鼠体内,观察其对症状产生的影响,并发现小鼠的预期寿命增加26.4%。

“我们不能谈论愈合,因为有必要纠正小鼠的所有细胞或至少消除疾病的所有症状,但是永久性的影响,因为只需要进行一次治疗以使部分细胞离开研究人员解释说:“为生命生产有毒蛋白质”。

此外,由于早衰的多种有机性,该研究还首次证明了CRISPR / Cas9系统处理全身性疾病(影响整个生物体的疾病)的能力。

该团队的研究人员之一是Sammy Basso,可能是世界上生命最长的早衰患者(1995年出生),在与López-Otín会面后决定研究分子生物学以调查他的病情。

Basso毕业于帕多瓦大学,并在2017年,作为他最后一年工作的一部分,他搬到了López-Otín实验室,在那里他加入了该项目并帮助进行了实验。

就其本身而言,Izpisúa-Belmonte在加利福尼亚州La Joya进行的试验获得了与奥维耶多大学相同的结果,尽管这些小鼠已经在其细胞中引入了部分CRISPR / Cas9系统。

圣地亚哥 - 费尔南德斯总结说,这两项研究结果的巧合“为这些治疗的有效性提供了更多希望”。

然而,尽管迄今为止用该疗法进行的用于治疗各种病症的各种临床前研究是有希望的,但仍需要继续研究以确保其在患者治疗中的安全使用。